简讯 | 再极医药提交NMPA突破性疗法申报

近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件，分享投资被投企业——再极医药正式向NMPA提交申请，认定MAX-40279为治疗FLT3野生型急髓性白血病（AML）的突破性治药物。

FLT3是治疗急髓性白血病（AML）的关键靶点。FLT3分野生型和突变型，FLT3野生型占AML病人的70%，FLT3突变型占AML病人的30%（其中FLT3-ITD占23%）。目前全球获批单药治疗AML的FLT3抑制剂只有吉利替尼（Gliteritinib）。吉利替尼是日本制药公司安斯泰来的产品，于2018年获得美国FDA批准单药治疗复发难治的FLT3-ITD病人。

MAX-40279是再极医药研发的，用于治疗FLT3表达的急髓性白血病（AML）的临床产品。根据对FLT3抑制剂耐药机理的研究，再极医药设计了FLT3/FGFR双靶点的抑制剂。在目前澳洲和中国同步进行的I期AML的临床试验中，对FLT3野生型AML末线治疗病人的应答率（ORR）达到36%。根据吉利替尼I/II期的联合临床试验数据报道（Lancet Oncol. 2017Aug; 18(8):1061-1075），吉利替尼对FLT3野生型的AML病人的应答率是12%。 因此，在FLT3野生型的AML的临床试验中， MAX-40279的应答率是吉利替尼的3倍。由于FLT3野生型占整个AML病人的70%，并且，基于MAX-40279的优异应答率，再极医药向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交突破性疗法的申请。

再极医药总裁王博士表示：“MAX-40279是我们丰富产品管线中，第一个进入临床试验的产品。在2018年该产品就获得了美国FDA孤儿药的资质，今天我们有幸申请中国NMPA的突破性疗法,助力明年年初全面开展II期多中心的临床试验。我们靶向药物的研发战略就是通过对耐药性的克服，向市场推出具有全球自主知识产权的创新药物，为全球病人提供更有效的治疗方法，实现再极医药‘研药救治’的愿景。”

分享投资医疗基金合伙人周毓表示：“这是再极医药取得的重要里程碑之一，我们为再极感到高兴。国内采用Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请，适用突破性治疗药物程序。同时我们也为国家药监局的临床审批程序的改革点赞。希望再极的药物更早地给患者带来福音。”